這是又一次對我國罕見病患者“藥籃子”的全面升級——
近日國家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。
罕見病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，很長一段時間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
罕見病防治，關(guān)愛不能缺席。在多部門努力下，我國加速構(gòu)建罕見病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。
在今年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，上萬名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占進(jìn)醫(yī)保了。藥片價格幾毛錢的小調(diào)整，給患者家庭帶來實(shí)實(shí)在在的希望。
難治性癲癇，有著“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn)。
長期以來，因兼具罕見病用藥和二類精神藥品的雙重屬性，管控嚴(yán)格，市場規(guī)模有限，氯巴占遲遲未能在國內(nèi)審批上市，患者往往選擇從國外代購“救命藥”。
2020年，一起充滿爭議的涉及海外代購氯巴占案件引起廣泛關(guān)注。隨后，多個罕見病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信，呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問題。
是藥，更是民生。
2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時進(jìn)口工作方案》，優(yōu)先采用臨時進(jìn)口方式，緩解患者“無藥可用”困境，同時支持氯巴占藥品國產(chǎn)化。
國產(chǎn)氯巴占2022年獲批上市，2024年進(jìn)入醫(yī)保，這小小的藥片，燃起患者的生命希望。
同樣，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)患者用藥，也是今年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整關(guān)注的一個焦點(diǎn)。
2021年3月，一位PNH患者遭遇斷藥，懷著一線希望，向中國罕見病聯(lián)盟求助。中國罕見病聯(lián)盟攜手北京協(xié)和醫(yī)院、國家藥監(jiān)局及藥企開啟“同情用藥”的愛心征程。80余天后，從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院，患者獲得救治。新版國家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入，將為更多患者帶來希望。
近幾年，脊髓性肌萎縮癥(SMA)、戈謝病、重癥肌無力等罕見病治療用藥相繼被納入目錄……自2018年國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)連續(xù)7年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，罕見病藥品保障水平穩(wěn)步提升。
一路走來，是努力，更是希望。
“醫(yī)保藥品目錄的調(diào)整，是國家對每一個生命的尊重與呵護(hù)，是對特殊群體的特別關(guān)愛?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康說，罕見病患者“藥籃子”的每一步調(diào)整、每一次增加，都不容易。
